补体激活在重症肌无力和实验性自身免疫性重症肌无力小鼠模型(EAMG)的发病机制中至关重要，C4基因敲除或使用C1q单抗的小鼠不易诱导成为EAMG。Huda的研究小组发现，抑制补体激活反应链中的低富含蛋白C2表达可明显改善EAMG的临床和免疫病理表现。在使用第二次使用乙酰胆碱受体促升免疫2周后，当小鼠出现肌无力症状时，给予C2干扰RNA皮下注射，可明显抑制C2的mRNA在血细胞和肝脏的表达。使用C2干扰RNA每周1次，连续5周，可明显改善小鼠肌无力症状，研究同时发现，在突触后膜上的功能性乙酰胆碱受体保留量增加，神经肌肉接头处的C3和攻膜复合体减少，血清IgG2b水平一过性降低。该研究为今后治疗重症肌无力或有补体介导参与的自身免疫病提供了一定借鉴。上海华山医院神经内科赵重波
Huda R, Tuzun E, Christadoss P. Complement C2 siRNA mediated therapy of myasthenia gravis in mice. J Autoimmun. 2013 Feb 11 |
