医疗信息：EN101(药) - 重症肌无力病友之家

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医疗信息EN101

Ester Neurosciences是一家以色列人开的公司，它是唯一的一家研究MG治疗的公司。

MG是一种免疫异常疾病，通过免疫系统乙酰胆碱受体发生异常导致了神经肌肉传递组织障碍。因为乙酰胆碱的活动是受乙酰胆碱酯酶水解活性的调节，并且MG以肌肉扩展无力为特色，所以用控制乙酰胆碱酯酶的活性的药物被证实是缓解此病的有效方法。然而，已有的经验表明，乙酰胆碱酯酶抑制剂，仅在一定程度上和有限的时间内有维持和缓解的临床作用Ester了解胆碱能类药物分子和细胞生物学的基础上提出治疗MG的新途径，目前在最初的临床试验应用。这个观点取代了现行的通过分子抑制进行乙酰胆碱酯酶的药物阻断。现在，用像吡啶斯的明(嗅比斯的明)之类的药物在神经肌肉前突处阻滞乙酰胆碱酯酶从而延长乙酰胆碱活性的时间，这是通过抑制酶活性来缓解症状。然而，尽管他们用于 MG治疗由来已久，这些应急性药物有它的不足之处：药效只能持续几个小时；吸收不稳定；（因而，每次用药之间没有相容性）并且，在一些病人中（包括那些先天性MG患者），过多的用药引起不良的副作用。

为克服这些问题，Ester公司研制并应用了Monarsen(EN101)，该制剂为一“反意寡核苷酸链”，可以抑制这种酶在细胞内的分子合成。（基因编码信息）由信使核糖核酸至蛋白的正确解读，被（此）20个核苷酸组成的短链所阻碍（故称“反意”），因此而使AChE蛋白?[从信使核糖核酸]?的翻译（过程）被抑制。Prof. M. Soreq 和Prof. T. Brenner. 把Monarsen在位于耶路撒冷的希伯莱大学和Hadassah医疗中心首次研制应用于MG动物。之后，Ester己进一步把Monarsen发展为一种临床药物，并开始进行临床（人体）研究。

最初的公开试验，由在耶路撒冷的Prof. Z. Argov和在英国曼彻斯特的Dr. J. Sussman指导，在16位MG患者中显示有预期疗效且无其他副作用（已经在2003年美国神经内科学术会议上介绍早期结果和报告）

临床人体实验已经证明单一用药的改善，这种药和吡啶斯的明有同样的效果而药效可高达一天以上。当前， Ester公司承认并支持Prof. Argov，他正在18位病人中进行为期更长（30天）的第二期临床实验，这是为了找到Monarsen最合适的用药量，这次试验将包括为数更多的MG患者。理论上，Monarsen对损坏MG患者神经肌肉接头的副作用可能次于吡啶斯的明。如果是这样的话，这种药有利于控制这种病的发展进程。

2003年11月，这家公司的Monarsen被FDA认证为唯一药品（Orphan Drug Designation）并且2004年5月也获得了欧洲管理机构(EMEA)的类似认证。为了在美国开展临床人体试验这家公司和FDA在2004年4月举行了预备会议。

期望中！