重症肌无力病友之家天山雪莲专题讨论区 → Firdapse——3,4-二甲基吡啶

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天山雪莲


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連續兩個帖子討論了Firdapse——3,4-二甲基吡啶,一種治療肌無力綜合症的藥物,有望用來治療重症肌無力。
我再轉貼下面這篇文章,讓我們來看看這種被稱為簡單的小分子化合物的Firdapse——3,4-二甲基吡啶小分子化學藥都長什麽樣子?



丹麥生物制藥公司Forward Pharma準備2億美元IPO:兼談新藥研發的兩大陣營
罕見病無力綜合症的利器 – 簡單小分子藥物阿米吡啶 (Amifampridine, Firdapse)  
By admin | Published 6 October, 2014
美國Catalyst制藥公司近日(2014年9月29日)公布了蘭伯特-伊頓肌無力綜合征治療藥磷酸阿米吡呖(Amifampridine Phosphate,Firdapse)三期臨床試驗的積極數據,令其股票上揚22%。
  罕見病蘭伯特-伊頓肌無力綜合症治療藥物阿米吡啶 (Amifampridine, Firdapse) - Catalyst's Firdapse (Amifampridine) - Breakthrough Designated Drug for Lambert-Eaton Myasthenic syndrome
磷酸阿米吡呖(Amifampridine Phosphate,Firdapse)實為一種簡單的小分子化合物——3,4-二甲基吡啶)。2009年,該藥已在歐洲獲準用于一種致命的自身免疫性疾病,被用于治療蘭伯特-伊頓肌無力綜合征(LEMS),此症是一種致命的自身免疫性疾病,其特點是肌肉無力。目前Firdapse在美國進行III期臨床 試驗,以期獲得FDA批準。2013年8月27日Amifampridine Phosphate(Firdapse)被FDA授予突破性療法認定。CatalystPharmaceutical是一家專注研發肌肉神經和神經系統疾罕見病的創新公司,2009年FDA給予Firdapse(amifampridine phosphate) 孤兒藥資格。Firdapse是鉀離子通道阻滯劑,增加Ca2 +內流和乙酰膽堿釋放,激發肌肉動作電位,從而減少肌肉無力。
因為Firdapse是一個非常簡單而古老的化合物,它的化合物專利早已不在,所以只能依靠劑型專利。別看Firdapse其貌不揚,但在歐洲和美國還是由兩個不同公司經營。Firdapse在歐洲賣每年7萬美元,為什麽BioMarin以500萬美元把美國權益賣給Catalyst呢?因為美國有一家叫Jacobus的小藥廠免費提供3,4-二氨基吡啶。雖然不是Firdapse的劑型,但多數行家估計二者的療效區分遠小于每年7萬美元。其實投資者基本預料到今天的三期臨床會是陽性結果,但Firdapse能否盈利不僅和這個三期臨床結果有關,更取決于Catalyst能否向醫生和患者證明Jacobus免費提供的3,4-二氨基吡啶不如Firdapse有效。
商品名:Firdapse
一般名:Amifampridine
中文名:阿米吡呖,磷酸阿米吡呖
適應症: 蘭伯特?伊頓肌無力綜合症 (Lambert-Eaton myasthenic syndrome)
制藥公司:Catalyst Pharma
開發現狀:III期臨床 (美國)
上市時間:2009年(歐盟)
突破性藥物宣布時間:2013年8月27日
Firdapse (Amifampridine) – Catalyst Pharma’s Breakthrough Designated Drug for Lambert-Eaton Myasthenic syndrome
Firdapse, amifampridine phosphate or 3,4-diaminopyridine (3,4-DAP) phosphate, is approved in the EU, and is the first and only approved drug for the symptomatic treatment of Lambert-Eaton Myasthenic Syndrome in adults, a rare autoimmune disease with the primary symptoms of muscle weakness.
Firdapse or 3,4-DAP is a potassium channel inhibitor that enhances the release of the neurotransmitter acetylcholine to relieve muscle weakness. Named after two neurologists at a Minnesota-based Mayo Clinic – Edward Lambert and Lee Eaton – the neuromuscular disease causes progressive muscle weakness, and is often associated with cancer.
On Sept. 29, 2014, Catalyst Pharmaceutical Partners Inc announced positive top-line results from the pivotal Phase 3 clinical trial of Firdapse(TM) (amifampridine phosphate tablets equivalent to 10 mg amifampridine) for the symptomatic treatment of Lambert-Eaton myasthenic syndrome (LEMS). Firdapse has been granted breakthrough therapy and orphan drug designations by the FDA in 2013. Catalyst Pharmaceuticals plans to initiate a rolling NDA submission in early-2015.
3,4-Dap has been on the market for more than 20 years, available not only from compounding pharmacies, but from Jacobus Pharmaceuticals, which gives it away for free.
Firdapse has been marketed in Europe since 2009 by BioMarin Pharmaceutical Inc, which out-licensed the North American rights of the drug to Catalyst in 2012.
Catalyst Pharmaceutical has two other drugs in its pipeline, CPP-115 and CPP 109 for the treatment of Tourette’s Disorder. CPP-115 is also being evaluated against epilepsy, and has reached Phase II trials

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美好de明天
 


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