那个朋友有关于基因疗法的治疗,给大家介绍介绍.

好多啊，在百度上搜就有好多好文章啊

21世纪是生物世纪。基因治疗的兴起和人类基因组计划的全面实施已有力地说明了这一点。著名遗传学家谈家桢教授高瞻远瞩地指出：“21世纪的医疗革命将取决于基因治疗研究的成功。” 　
 
 　　基因治疗的基本原理来源于人类对自身遗传机制的了解。基因作为机体内的遗传单位，不仅可以决定我们的相貌、高矮，而且它的异常变化将会不可避免的导致各种疾病。某些缺陷基因可能会遗传给他们（或者她们）的后代，例如血友病，而有些则不能。基因治疗的提出最初是针对单基因缺陷的遗传疾病，目的在于用一个正常的基因来代替缺陷基因或者来补救缺陷基因的致病因素。1990年美国国立卫生研究院（NIH）的Blase RM和Anderson WF用ADA（腺苷酸脱氨酶）基因治愈一位由于ADA基因缺陷导致严重免疫缺损的4岁女孩，致使世界各国都掀起了研究基因治疗的热潮，至今基因治疗的研究内容也从单基因的遗传病扩大到多基因的肿瘤、艾滋病、心血管病、神经系统疾病、自身免疫病和内分泌疾病等。
 
 　　简而言之，用基因治病就叫基因治疗(gene therapy)。但必须指出，所谓用基因治病，实际上指的是把功能基因导入病人体内使之表达，并因表达产物 - 蛋白质发挥了功能使疾病得以治疗。这与核苷类药物的应用是两码事，不得混为一谈。 　
 
 　　基因治疗的结果就象给基因做了一次手术，治病治根，所以，有人又形容其为“分子外科”。我们可以将基因治疗分为性细胞基因治疗（germline gene therapy）和体细胞基因治疗（somatic gene therapy）两种类型。性细胞基因治疗，是在患者的性细胞中进行操作，使其后代从此再也不会得这种遗传疾病。但实际上，目前的技术水平还远远没有达到要求，难以解决关键的基因定点整合（或称基因打靶）问题，加之勇于接受治疗的志愿患者甚少，还不能进入临床试验。体细胞基因治疗，是当前基因治疗研究的主流。截止1996年6月，世界上接受这一疗法的患者已达1537例，说明体细胞基因治疗的技术路线具有较好的可操作性。但体细胞基因治疗的不足之处也很明显，它并没有改变病人已有单个或多个基因缺陷的遗传背景，以致在其后代的子孙中必然还会有人要患这一疾病。 　　外源基因只有整合到染色体中，变为其中一部分才有可能得到持续的高表达。因此，采用什么样的手段将精心挑选的功能基因送到体内，穿过细胞膜，进入细胞核与染色体整合，这是基因治疗成败的关键。无论是体内（in vivo） 还是体外（ex vivo）基因转移都需要一种安全、无毒的工具来携带外源基因进入细胞内，这种工具被称作载体（vector）。科学家们发现，病毒侵染人体细胞时能将自身的基因组携带到细胞内，并利用人体细胞内物质完成自身繁殖，最终导致人类疾病。利用这一特性，科学家将病毒基因组中与致病相关的基因去掉，保留其携带基因组进入人体细胞的功能，再组装上理想的外源基因，即成为一种病毒载体。这样经过遗传修饰的病毒载体不能在人体细胞内复制，更不会致病，只可能将外源治病基因带入人体细胞内。目前，世界各国对病毒载体的研究较广泛，绝大多数临床试验都运用了这种方法。 　
 
 　　从1990年转移ADA基因到现在的大部分基因治疗临床试验都是先从病人体内获得某种细胞（例如T淋巴细胞），进行培养，在体外完成基因转移后，筛选成功转移的细胞扩增培养，然后重新输入患者体内。这种方法虽然操作复杂，但效果较为可靠，称其为体外（ex vivo）基因治疗。同时，科学家们又千方百计设计出更加简便的基因治疗方法。例如，1994年美国科学家利用经过修饰的腺病毒为载体，成功地将治疗遗传性囊性纤维化病的正常基因cfdr 转入患者肺组织中。这种直接往人体组织细胞中转移基因的治病方法叫做体内（in vivo）基因治疗。 　
 
 　　值得提出的是，无论哪一种基因治疗目前都处于初期的临床试验阶段，均没有稳定的疗效和完全的安全性，这是当前基因治疗的研究现状。可以说，在没有完全解释人类基因组的运转机制，充分了解基因调控机制和疾病的分子机理之前进行基因治疗是相当危险的。去年9月份，一位18岁美国青年Jesse Gelsinger因一种在医学上称为鸟氨酸转氨甲酰酶不足症的罕见遗传性疾病而在美国宾夕法尼亚州大学人类基因治疗中心接受基因治疗时不幸死亡，成为被报道的首例死于基因治疗中的患者。当前，在巨大的市场利益推动下，基因治疗研究已经从简单的单基因缺陷病到更加复杂的多种基因相关性疾病，例如肿瘤。在这种情况下增强基因治疗的安全性，提高临床试验的严密性及合理性尤为重要。经十多年的发展，基因治疗研究取得了可喜的进展，但在技术方面、伦理道德方面以及安全性方面仍然面临着众多困扰。尽管基因治疗仍有许多障碍有待克服，但总的趋势是令人鼓舞的。据统计，截止1998年年底，世界范围内已有373个临床法案被实施，累计3134人接受了基因转移试验，充分显示了其巨大的开发潜力及应用前景。正如基因治疗的奠基者们当初所预言的那样，基因治疗这一新技术的出现将推动下一世纪医学的革命性变化。

转自：生物引擎

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探讨治疗肌营养不良的2种基因治疗方法：
探讨治疗肌营养不良的2种基因治疗方法：
你是否知道有一种叫肌营养不良症的疾病?

如果一个孩子被诊断患了此病他的一生将会是灰色的再也不能自由快乐的奔跑了。因为他的肌肉组织将会被此病一点点的蚕食失去健康的运动活力。不幸的是这是一种先天疾病只因为他有一条有缺陷的抗肌萎缩蛋白基因。由于此基因太大有2 500kb，目前还没有合适的基因载体使得基因治疗难以进行。
肌营养不良症也称抗肌萎缩蛋白病：是由于抗肌萎缩蛋白基因缺陷引起的一组遗传疾病。该病的主要表型为Duchenne(DMD)型和Becker型( BMD)肌营养不良。症状为：①Duchenne型。患儿几乎全为男性。1岁前无症状，有的走路年龄推迟。骨盆带肌无力常为首发症状，行走缓慢，易跌倒，步行时挺腹。上肢症状在后，首先侵犯肩带肌群。假性肥大最常见于双侧腓肠肌。肌无力和肌萎缩呈进行性扩延和加重，多在十几岁后卧床不起。往往死于心力衰竭和肺炎。②B ecker型。临床症状与Duchenne型相似，但发病年龄较晚，病程长，发展慢，结果相似。
你是否知道有一种叫肌营养不良症,如果一个孩子被诊断患了此病他的一生将会是灰色的再也不能自由快乐的奔跑了。因为他的肌肉组织将会被此病一点点的蚕食失去健康的运动活力。不幸的是这是一种先天疾病只因为他有一条有缺陷的抗肌萎缩蛋白基因。由于此基因太大有2 500kb，目前还没有合适的基因载体使得基因治疗难以进行。
肌营养不良症也称抗肌萎缩蛋白病：是由于抗肌萎缩蛋白基因缺陷引起的一组遗传疾病。该病的主要表型为Duchenne(DMD)型和Becker型( BMD)肌营养不良。症状为：①Duchenne型。患儿几乎全为男性。1岁前无症状，有的走路年龄推迟。骨盆带肌无力常为首发症状，行走缓慢，易跌倒，步行时挺腹。上肢症状在后，首先侵犯肩带肌群。假性肥大最常见于双侧腓肠肌。肌无力和肌萎缩呈进行性扩延和加重，多在十几岁后卧床不起。往往死于心力衰竭和肺炎。②B ecker型。临床症状与Duchenne型相似，但发病年龄较晚，病程长，发展慢，结果相似。

未来治疗肌营养不良的2种基因治疗方法：

A.转基因自体肌肉干细胞移植治疗。目前肌肉干细胞（肌母细胞）移植治疗效果不明显以及疗效维持时间短，主要原因是患者的免疫排斥造成的。有研究发现肌母细胞移植后，经过一定的时间，移植入的肌肉干细胞（肌母细胞）几乎无一成活。要解决免疫排斥的问题的方法是使用经转基因处理培养的患者自己的肌肉干细胞。
方法如下：
1.先从患者的组织细胞在分离出成人干细胞,然后利用转基因技术将正常的dystrophin蛋白基因导入这些分离出的成人干细胞中。
2.将这些经转基因处理的成年人肌肉干细胞而是直接将这些经转基因处理的成人干细胞移植给患者用于治疗。

B.强效诱导utrophin蛋白基因表达治疗：
utrophin蛋白，由6号染色体上的基因编码，分子量430 kb，其结构组成和序列与Dys 有85%同源性，有精确的互补性分配，推测具有相同或部分相同的功能，在DMD患者高度表达utrophin，理论上可弥补或替代Dys的缺乏［19，20］。Tinsley等［19］把截短的utrophin cDNA用含人骨骼肌α-actin启动子的载体包裹,插入mdx鼠杂交母卵细胞, 发现utrophin在mdx子鼠体内高水平表达，修复Dys-糖蛋白复合体所有成分，包括抗肌萎缩蛋白聚糖（dystroglycan）和肌糖蛋白（sarcoglycan）亚复合体，血清肌酸激酶水平和肌肉病理得到改善，并改善了骨骼肌和膈肌功能，增加自发活动的时间和幅度，认为可替代Dys功能。Gilbert等［20］用腺病毒介导utrophin在mdx鼠体内表达改善了肌肉病理，提高肌肉抗疲劳性。在DMD患者系统调节utrophin表达，可弥补Dys的缺乏，为DMD治疗提供另一有效途径。

重症肌无力症基因治疗
兰克

　　以色列魏茨曼科学研究院福克斯教授经研究用基因工程治疗重症肌无力症可获得较好效果，并取得了动物试验的成功，为该病的治疗开辟了新途径。这一研究成果刊登在前日出版的《国家科学院研究进展》上。

　　重症肌无力症是一种自体免疫疾病，患者的免疫系统错误地攻击神经与肌肉间的信号传递受 体——乙酰胆碱。随着这些受体的逐渐损失，神经与肌肉间的信号传递被打断，病人出现面部、喉咙、四肢肌肉无力症状，病情严重时可导致呼吸器官肌肉麻痹危及生命。目前治疗中使用的抑制免疫系统皮质类固醇药品都有较大的副作用，科学家一直在寻找能仅抑制部分致病免疫结构，而不破坏人体其他免疫功能的治疗方法。

　　福克斯教授运用基因工程手段获得了人类乙酰胆碱受体片段，即受体分子中突出于肌肉细胞 表面且作用于重症肌无力相关抗体的那一部分。研究的另一大发现是这一受体片段无须注射，通过鼻腔即可对患者进行安全治疗。他对患同样疾病的实验猫实施了这一治疗方法，病猫的症状明显改善。还有一个尚未公布的研究成果是，如果将这种受体片段混入食物，也可取得同样的治疗结果。他称，这一新疗法的安全性好，受体片段易抑制，治疗方法简便。由于攻击靶标明确，达到了既可治疗又能同时避免其他免疫结构损伤的目的。

(《科技日报》1999年7月29日)

科技博客：纳米粒子成功应用于基因治疗（文）

[发布时间:20041229] [来源:http://www.scienceblog.com/cms/node/6553 中国科学技术信息研究所加工整理]

美国的国家科学院的最新科研进展：发明了一种新型基因治疗方法，可取代有潜在危险的使用病毒为载体的传统基因导入方法。该方法已经完成了体外试验。使用纳米微粒作为DNA载体，已经成功地将荧光基因导入了细胞。这一实验的成功预示着纳米微粒可能最终取代病毒，成为新的基因导入载体。使用共焦显微镜和荧光分光镜，科学家们对基因转导过程进行了实时观察，包括基因如何进入细胞、基因如何被细胞核摄取及其表达过程。观察发现，使用纳米微粒，可监控基因的转导过程，追踪纳米微粒穿透细胞并将DNA释放进细胞核的过程。         这项发明有望解决近年来人类基因治疗中的难题，使用病毒作为基因载体，已经导致了数个病人不幸死亡。能否有效地释放目标基因并将其注入靶细胞是基因治疗的关键。由于病毒具有穿透细胞的能力，它们被用来作为基因载体。但某些情况下，病毒可逆转为“野生”型，对宿主产生危害。相比之下，使用非病毒载体要安全得多，但如何使它们穿透细胞并立即释放所携带的基因却困难得多。而纳米微粒载体在进入细胞后被细胞清除前，可有效地释放所携带的基因，引发基因转导过程。并且，通过影像学技术，还能观测整个过程，这在以前是无法实现的。         研究人员使用的纳米微粒是从混合有机硅(ORMOSIL)中制备的。这种材料有良好的生物兼容性，可用于不同生物组织的基因治疗。目前研究小组将进行小鼠神经细胞的基因转导实验。

长期他克莫司治疗对重症肌无力病人安全有益

２005-03-16 10:11:55

日本研究人员在3月《神经病学、神经外科学和精神病学杂志》（J Neurol Neurosurg Psychiatry 2005;76:448-450）上报告，对泛发性重症肌无力（MG）病人，小剂量他克莫司治疗二年比治疗时间较短更有效。 在先前一项对19名他克莫司治疗的MG病人的16周试验中，京都Utano国立医院的小西（Tetsuro Konishi）和同事指出，9人(47%)的MG或日常生活活动(ADL)评分改善。为评估他克莫司长期治疗的安全性和有效性，在一项开放性研究中，12名28-59岁的病人持续以口服他克莫司（(2-4.5 mg/天)治疗，最长达2年。所有病人在开始研究前约4-31年均进行了胸腺切除术。 到研究结束时，12名病人中的8人（67%）或MG或ADL评分改善，而没有严重副作用，而且，7名病人的强的松龙可以减量(58%)。小西告诉记者，在先前那项短期研究中，只有3人能减轻强的松龙用量。“这表明长期使用……可以比短期更有效”，他补充，对有些病人，治疗26周后才见到了他克莫司的益处。 作者总结，“还需要更广泛的盲法研究来确定此药的真实效果”。

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【重症肌无力】约65％重症肌无力患者有胸腺增生，它是产生乙
酰胆碱受体抗体最主要的场所。重症肌无力的患病率为1／2万，每年
新发病病例为3—4／10万，死亡率为7％。国外对重症肌无力的研究
动向为：1、应用高效免疫抑制剂，2、应用合成乙酰胆碱受体，3、
应用CD4单克隆抗体抑制CD4＋T细胞对产生乙酰胆碱受体抗体B细胞的
辅助作用。4、应用特异性抗乙酰胆碱受体抗体Fab段封闭主要免疫原
区等。

自体干细胞移植治肌无力

广西医科大学第一附

    属医院在国内首次采用自体外周血造血干细胞移植治疗重症肌无力，获得成功。目前，接受治疗的两名患者造血、免疫系统已重建，肌无

    力症状完全消失，可以行走自如，生活自理。

    接受治疗的病人一是22岁女青年李某，一是39岁妇女黄某。她们

    患重症肌无力已两年多，均有四肢无力、饮水呛咳、吞咽困难、复视

    等症状，李某连路也走不动。他们分别于去年8月、10月住进广西医

    科大学第一附属医院。在该院对重症肌无力研究了近20年的莫雪安教

    授带领下，神经科和血液科对她们进行了自体外周血造血干细胞移植

    治疗。用超大剂量化疗和结合放疗，彻底摧毁患者原有的免疫系统，再将造血干细胞从骨髓动员到外周血进行采集，重新输回已经没有免

    疫系统的患者体内，重建患者新的造血及免疫系统，从而纠正患者免

    疫紊乱达到治疗目的。

不过我个人认为胚胎干细胞的研究还是很有前景的，大家请看：

人胚胎干细胞的研究（前言）

人胚胎干细胞的分离及体外培养的成功，将给人类带来医学革命，也引发了一场科学与伦理的大辩论。
 
 　　假设你的朋友患有糖尿病、进行性老年性痴呆、严重的心力衰竭或其他疾病，如果从他身上任何部位取下一些体细胞，通过核移植技术，将其体细胞的细胞核显微注射至去核的人卵细胞中，这种包含与病人完全相同的遗传物质的杂合卵细胞在体外培养发育成囊胚，若将囊胚植入假孕妇女的子宫中，将会克隆出与提供体细胞的人基因相同的个体，即所谓的“克隆人”。但是如果从获得的囊胚中分离并扩增所谓的“人胚胎干细胞”(ES)，并体外诱导它们分化成胰岛细胞、神经元、心肌细胞等，将这些细胞移植至发病部位，则能够修复病人的组织或器官，从而使病人免受病魔的煎熬。由于移植细胞与病人的基因完全相同，不会产生通常器官移植中的免疫排斥反应，修复的组织或器官将良好地履行职责，无需使用免疫抑制剂。也许你会认为这是科幻小说，但这种情景也许在不远的将来（有可能是几年之内）会成为一种常规的治疗方法。而引发这场“医学革命”的关键技术——人胚胎干细胞技术已经出现，并将随着研究的深入而逐步完善。
 　　
 　　1998年11月，威斯康星大学的汤姆生和约翰.霍普金斯大学的吉尔哈特教授分别在《科学》（Science，1998，Vol282:1145－1147）和《美国科学院论文集》（PNAS，1998，Vol95:13726－13731）上报道，他们用不同的方法获得了具有无限增殖和全能分化潜力的人胚胎干细胞。这一成就将会给移植治疗、药物发现及筛选、细胞及基因治疗和生物发育的基础研究等带来深远的影响，打开在体外生产所有类型的可供移植治疗的人体细胞、组织乃至器官的大门。因为从理论上讲，人胚胎干细胞具有全能性，在一定的诱导条件下，既可发育分化为感受和传导生物电信号的神经组织，也可分化为携带氧的血细胞，还可分化为提 供血液循环动力的心肌细胞等等。 　
 
 　　但是，由于人胚胎干细胞来自具有发育成一个个体潜力的人胚胎，因而人胚胎干细胞的研究引发了一场伦理大辩论。有人担心，人胚胎干细胞的研究会导致医生刻意收集未出生胚胎的细胞，来提供其他病人治疗的需要，或者利用该项技术进行克隆人的研究，这可能会引发公众对科学的恐惧。美国总统克林顿为此专门责成美国生物伦理指导委员会（NBAC）研究人胚胎干细胞可能带来的科学、伦理、立法等方面的影响，对此做出广泛而深入的评论，并提出相关的人胚胎干细胞研究的指导原则。下面简要介绍一下有关人胚胎干细胞的科学和伦理方面的问题。
 
 什么是胚胎干细胞 　
 
 　　胚胎干细胞是在人胚胎发育早期——囊胚（受精后约5—7天）中未分化的细胞。囊胚含有约140个细胞，外表是一层扁平细胞，称滋养层，可发育成胚胎的支持组织如胎盘等。中心的腔称囊胚腔，腔内一侧的细胞群，称内细胞群，这些未分化的细胞可进一步分裂、分化，发育成个体。内细胞群在形成内、中、外三个胚层时开始分化。每个胚层将分别分化形成人体的各种组织和器官。如外胚层将分化为皮肤、眼睛和神经系统等，中胚层将形成骨骼、血液和肌肉等组织，内胚层将分化为肝、肺和肠等。由于内细胞群可以发育成完整的个体，因而这些细胞被认为具有全能性。当内细胞群在培养皿中培养时，我们称之为胚胎干细胞。
 
 　　研究证实：分离的小鼠胚胎干细胞在体外可以分化成各种细胞，包括神经细胞，造血干细胞（血细胞的前体）和心肌细胞。令人惊奇的是，这些细胞还具有自发发育成某些原始结构的趋势。如在一定的培养条件下，一部分胚胎干细胞会分化为胚状体（与小的跳动的心脏具有奇异的相似之处），而另一些细胞会发育成包含造血干细胞的卵黄囊。形成胚状体和卵黄囊的比例可通过改变培养基而改变，但至今还没有诱导胚胎干细胞发育为一纯的分化细胞群的报道。从理论上讲，小鼠胚胎干细胞具有发育成某一器官的能力，但还没有用干细胞体外培养成器官的报道。不过，如果将小鼠胚胎干细胞移植到重度复合免疫缺损小鼠（SCID，它不会排斥移植的细胞）体内时，胚胎干细胞则能够发育成肌肉、软骨、骨骼、牙齿和毛发。但无论如何，如果直接将分离的小鼠胚胎干细胞植入子宫内，它们不会发育成个体小鼠，因为没有着床必需的滋养层细胞。这种条件下，胚胎干细胞被认为是多能的（pluripotent），而不是全能的（totipotent）。尽管如此，如果将胚胎干细胞植入不能发育成个体的四倍体胚胎中，再将该胚胎植入小鼠子宫中，那么可以获得完全是由培养的胚胎干细胞产生的正常个体小鼠。这表明了胚胎干细胞具有难以置信的全能性。

什么是干细胞？

干细胞具有经培养不定期地分化并产生特化细胞的能力。在正常的人体发育环境中，它们得到了最好的诠释。人体发育起始于卵子的受精，产生一个能发育为完整有机体潜能的单细胞，即全能性的受精卵。受精后的最初几个小时内，受精卵分裂为一些完全相同的全能细胞（图1）。这意味着如果把这些细胞的任何一个放入女性子宫内，均有可能发育成胎儿。实际上，当两个全能细胞分别发育为单独遗传基因型的人时，即出现了各方面都完全相同的双胞胎。大约在受精后四天，经过几个循环的细胞分裂之后，这些全能细胞开始特异化，形成一个中空环形的细胞群结构，称之为胚囊，胚囊由外层细胞和位于中空球形内的细胞簇(称为内细胞群)所构成。
 
 　　外层细胞继续发展，形成胎盘以及胎儿在子宫内发育所需的其它支持组织。内细胞群细胞亦继续发育，形成人体所须的全部组织。尽管内细胞群可形成人体内的所有组织，但它们不能发育为一个单独的生物体，因为它们不能形成胎盘以及子宫内发育所需的支持组织。这些内细胞群细胞是多能性的----它们能产生许多种类型的细胞，但并非胎儿发育所需的全部细胞类型。因为它们不是全能性的，不是胚胎，没有完全的发育潜能。如果内细胞群被放入女性子宫，它不会发育成胎儿。
 
 　　多能性干细胞经历进一步的特异分化，发展为参与生成特殊功能细胞的干细胞。如造血干细胞，它能产生红细胞、白细胞和血小板。又如皮肤干细胞，它能产生各种类型的皮肤细胞。这些更专门化的干细胞被称为专能干细胞（图二）。
 
 　　干细胞对早期人体的发育特别重要，在儿童和成年人中也可发现专能干细胞。举我们所最熟知的干细胞之一，造血干细胞为例，造血干细胞存在于每个儿童和成年人的骨髓之中，也存在于循环血液中，但数量非常少。在我们的整个生命过程中，造血干细胞在不断地向人体补充血细胞——红细胞、白细胞和血小板的过程中起着很关键的作用。如果没有造血干细胞，我们就无法存活。

人胚胎干细胞研究的希冀与挑战

如果科学家最终能够成功诱导和调控体外培养的胚胎干细胞正常的分化，这一技术将对基础研究和临床应用产生巨大的影响，有可能在以下领域发挥作用：体外研究人胚胎的发生发育，非正常发育（通过改变细胞系的靶基因），新人类基因的发现，药物筛选和致畸实验，以及作为组织移植、细胞治疗和基因治疗的细胞源等。
 
 　　人胚胎干细胞提供了在细胞和分子水平上研究人体发育过程中的极早期事件的良好材料和方法，这种研究不会引起与胚胎实验相关的伦理问题。采用基因芯片等技术，比较胚胎干细胞以及不同发育阶段的干细胞和分化细胞的基因转录和表达，可以确定胚胎发育及细胞分化的分子机制，发现新的人类基因。结合基因打靶技术，可发现不同基因在生命活动中的功能等。另一个令人兴奋的应用在于新药的发现及筛选。胚胎干细胞提供了新药的药理、药效、毒理及药代等研究的细胞水平的研究手段，大大减少了药物实验所需动物的数量。目前上述实验使用的细胞系或来自其他种属的细胞系，很多时候并不能真正代表正常的人体细胞对药物的反应。胚胎干细胞还可用来研究人类疾病的发生机制和发展过程，以便找到有效和持久的治疗方法。
 
 　　胚胎干细胞最激动人心的潜在应用是用来修复甚至替换丧失功能的组织和器官，因为它具有发育分化为所有类型组织细胞的能力。任何涉及丧失正常细胞的疾病都可以通过移植由胚胎干细胞分化而来的特异组织细胞来治疗，如用神经细胞治疗神经变性疾病（帕金森氏综合症、亨廷顿舞蹈症、阿尔茨海默氏病等），用造血干细胞重建造血机能，用胰岛细胞治疗糖尿病，用心肌细胞修复坏死的心肌等。尤其是对于后两项，胚胎干细胞可能会有特别疗效，因为目前认为成年人的心脏和胰岛几乎没有干细胞，因而仅靠自身无法得到修复。为了基因治疗和防止免疫排斥效应，还可以对胚胎干细胞的基因做某些修改。干细胞是基因治疗的较理想的靶细胞，因为它可以自我复制更新，治疗基因通过它带入人体中，能够持久地发挥作用，而不必担心象分化的细胞那样，在细胞更新中可能丢失治疗基因的结果。通过胚胎干细胞和基因治疗技术，可以矫正缺陷基因。例如，如果发现早期胚胎有某种基因缺陷而会患基因缺陷病如囊性纤维化——一种30岁以前便会致人死亡的疾病，可以收集部分或全部胚胎干细胞，通过基因工程技术将正常的基因替代干细胞中的缺陷基因，再将修复后的胚胎干细胞嵌入胚胎中，经过九月怀胎将会出生一个健康的婴儿。由于伦理和某些技术问题，现在还未开展此类实验。改变胚胎干细胞的某些基因的另一目的是创建“万能供者细胞”，即破坏细胞中表达组织相容性复合物的基因，躲避受者免疫系统的监视，从而达到防止免疫排斥效应发生的目的。但这种方法需要破坏和改变细胞中许多基因，而且这种细胞发育成的组织和器官是否有生理缺陷如免疫能力降低还不得而知。
 
 　　另一种克服移植免疫排斥的途径就是前面描述的结合克隆技术创建病人特异性的胚胎干细胞。用这种胚胎干细胞培养获得的细胞、组织或器官，其基因和细胞膜表面的主要组织相容性复合体与提供体细胞的病人完全一致，不会导致任何免疫排斥反应。如果这一设想能够变为现实，将是人类医学中一项划时代的成就，它将使器官培养工业化，解决供体器官来源不足的问题；器官供应专一化，提供病人特异性器官。人体中的任何器官和组织一旦出现故障，将像更换损坏的汽车零 件一样可随意更换和修理。
 
 　　但是要使以上设想变为现实，还需要对胚胎干细胞做深入研究，还需要解决很多技术难题，这些问题包括：
 　　
 　　1)胚胎干细胞极易分化为其他细胞，如何维持体外扩增时不分化？虽然在防止体外培养时干细胞分化方面已取得了很大成绩，如在培养基中加入白血病抑制因子等可抑制干细胞分 化，但仍需进一步研究干细胞的培养条件。
 　　
 　　2)如何定向诱导干细胞分化？细胞分化是多种细胞因子相互作用引起细胞一系列复杂的生理生化反应的过程，因而要诱导产生某种特异类型的组织，需要了解各种因子在何时何地开始作用，以及何时何地停止作用。令人高兴的是，科学家相信只要将胚胎干细胞诱导分化为所需组织细胞的前体（祖细胞），将祖细胞移植到适当的环境中就能够产生所需的组织，因为机体能够分泌所有指导细胞正确分化的因子。并且不必在体外形成结构精确的多细胞组织后再移植，只需要将已诱导的分散的胚胎细胞或细胞悬液注射到发病部位就可发挥作用，这些移植的细胞与周围细胞及胞外基质相互作用便可有机 地整合至受体组织中。
 　　
 　　3)由胚胎干细胞在体外发育成一完整的器官尤其是像心、肝、肾、肺等大型精细复杂的器官这一目标还需要技术上的突破。因为器官的形成是一个非常复杂的三维过程。很多器官是两个不同胚层的组织相互作用而形成的。例如，肺中的肌组织、血管和结缔组织来源于中胚层，而上皮组织源自内胚层。每个细胞要获得营养和排泄代谢废物，分化的组织中需要产生血管，组织血管化目前还处于起步研究阶段。退一步讲，即便是一发育完整的来自自然机体的器官，要离体培养并维持其正常的生理功能目前还无法做到，器官的体外保存和维持仍是器官移植中的难题。一种可能的方法是将干细胞注射到重度免疫缺陷动物的脏器中，让移植的人干细胞逐步替代动物细胞，使其脏器人源化，成为可供移植的器官。
 　　
 　　4)如何克服移植排斥反应？前面提到的改变基因创建“万能供者细胞”的方法是否可行还不清楚。核移植后的卵细胞能否激活沉默基因，启动DNA的合成，会不会改变染色体的结构等等问题，还有待进一步研究。而且，胚胎干细胞有形成畸胎瘤的倾向，必须对胚胎干细胞及其衍生细胞的移植的安全性做一全面、客观、深入的评价。
 　　
 　　总之，胚胎干细胞的研究及应用，将会使我们更加深入了解“我们”形成的过程，给人类带来全新的医疗手段。也许在今后十年中，许多目前还无法治愈的疾病有可能借助胚胎 干细胞及其相关技术而被攻克。

美国在线干细胞讨论（一）

BioOline：欢迎大家来到干细胞在线论坛！最近人类胚胎干细胞的分离成功以及在成年器官组织中发现干细胞的进展，使得干细胞研究比以往更有争议。想当初，科学家们只是对于利用干细胞的分化潜能进行疾病的治疗有非常的兴趣。
 
 今晚在座的各位科学家们，在研究干细胞的分化，以及临床应用方面，作出了杰出的贡献。他们会为我们介绍他们的研究情况，并探讨干细胞领域最为重要的进展。
 
 Roger Pedersen（讨论组织者，Ph.D.，Professor of Radiology， Anatomy， and Obstetrics， Gynecology and Reproductive Sciences， University of California San Francisco.）：
 晚上好。我是Roger Pedersen。很荣幸能在这个特别的日子里与大家探讨有关干细胞的问题。今天国立卫生研究所签署了关于干细胞研究联邦基金的正式方案。这项公告使得干细胞研究跨入了一个新阶段，更使我们关注干细胞在医学研究领域的现状和它将来的潜在应用。那么，到底什么是干细胞，而为什么他们又引起如此的关注呢？动物的干细胞，包括人类，相当于植物的树干。他们可以生长出带树叶的分支，同样也会开花。因此，“干”是所有器官的起源，可形成多个不同组织类型的细胞称为多能或者专能性细胞。多能干细胞始终存在于人体器官内，大部分都处于发育早期（即我们所说的胚胎干细胞）和成年人体内。既然NIH已经认可从人体发育早期阶段的干细胞分离，那么，我们今天可以谈一谈这两种多能干细胞的情况。
 
 最后，介绍一下我自己。我研究哺乳动物的发育基因学，包括小鼠和人类。在多能干细胞用于移植治疗方面，我已经做了多年的研究。当然，我也认为他们能使我们进一步了解胚胎的自身发育过程。同时，通过研究小鼠的胚胎和其他器官，我们在培养皿中控制多能干细胞向特异细胞转化方面学到了很多。这是干细胞研究的核心问题，同时我们也希望这个问题的解决能够从根本上实现干细胞的临床应用。
 
 现在我来介绍一下讨论小组成员。
 --- Evan Y. Snyder， M.D.， Ph.D. ---
 Department of Neurology ， Children＼＇s Hospital， Boston， Harvard Medical School.
 --- Annemarie B. Moseley， M.D.， Ph.D. ---
 President and Chief Executive Officer， Osiris Therapeutics， Inc.
 --- John W. McDonald， M.D.， Ph.D. ---
 Department of Neurology and Neurological Surgery，
 Washington University School of Medicine and Barnes-Jewish Hospital.
 首先，请Evan来谈谈这个问题。
 
 Evan Snyder:
 我们实验室研究神经细胞的干细胞潜能。大约在14年前，我们已经确认了神经系统（CNS）中的细胞有一定程度的可塑性和多能性，而且这有可能是发育过程中可塑性程序化，甚至包括后发育过程神经系统（CNS）在内的细胞基础。并且，利用这种可塑性将对治疗方法有益处。因此，我补充以下两点研究目标，是我们必须要开展分离、培养和研究神经细胞（NSCs）工作的基本动力。首先，必须了解哺乳动物神经系统发育和分化的过程、差异和可塑性。第二，必须以治疗目的来进行研究。我们实验室同时进行两个交叉项目的研究 - 研究来源于啮齿动物和人类的细胞 – 研究神经干细胞的分化特性。将这些研究用于治疗，会出现矫正神经系统功能不良的新方法。
 
 Annemarie Moseley:
 Osiris Therapeutics公司研究能再生并重建受损或疾病组织的细胞疗法。Osiris从成人骨髓中分离纯化并培养了人间叶组织干细胞（hMSCs）。间叶组织干细胞（MSCs）是一种祖细胞，主要生成结缔组织，包括骨髓基质、骨、软骨、关节、肌腱、肌肉和脂肪。来源于骨髓抽提物的干细胞可以扩增上千倍，并能保持多能分化性。注入机体后，这种细胞能根据当时的外部环境特异分化并与宿主自身细胞整合。我们已开始的早期临床实验包括，hMSC生成的骨髓基质与同种异体骨髓移植协同治疗白血病和为整形外科和牙医进行骨的重建。此外，我们正在开展利用hMSGs进行关节修复和心衰的心肌重建的亚临床研究。
 
 John McDonald:
 我的基础研究、临床研究和临床实验主要侧重于髓索损伤。我们实验室的工作重点是神经移植方面的胚胎干细胞研究，特别是重建细胞以取代少突细胞，目的是使髓鞘再生。髓索损伤的功能缺失就是由于天然轴突的脱髓鞘所致，髓鞘再生是较为实际的恢复功能的策略，可以恢复很多有意义的功能，如改进膀胱/大肠功能或者肢体运动功能。我们诱导胚胎干细胞生成少突细胞，并促使它们参与损坏的神经系统里轴突的再生。
 
 Roger Pedersen:
 谢谢大家。那么我想提一个问题，既然来自成人的干细胞的功能如此强大，为什么还这么急切地需要来自早期胚胎的多能干细胞呢？换句话说，来自早期胚胎的多能干细胞与来自成人的有什么不同？请John来为我们解答这个问题吧，因为你是胚胎干细胞协会的成员。
 
 John McDonald:
 由于以下几个原因，胚胎干细胞（ES）的研究使人感到激动。首先是它们拥有类似胚胎的全能分化性，可以从单个的受精卵发育成完整的个体，能够给我们解释完整的发育体系，而成熟个体来源的多能干细胞就不可能。同时，极早期的胚胎发育均可追溯到ES细胞，而不可能是成熟个体来源的多能干细胞。ES细胞也是唯一不死的细胞，能够非限定地分化，是细胞的源头。ES细胞天生就是全能的，这就是问题的关键，换言之，他们能制造机体需要的全部细胞。最后，ES细胞是遗传操作的最早期细胞。因此，尽管目前的争论集中在治疗方面，但也许ES细胞最伟大的用途是作为科学研究的工具。
 
 Roger Pedersen:
 下一个问题，相应的，什么使得成熟干细胞的研究如此诱人呢？到底从成人体内可以得到哪些干细胞呢？
 
 Annemarie Moseley:
 我想研究成熟干细胞的原因之一是他们可以从许多不同类型的组织中分离出来。然而，并还没有从所有的组织中分离出干细胞的，例如，肺，胰腺和肾脏，在这些领域中，胚胎干细胞的研究是非常有价值的。成熟干细胞已经应用于临床，因为他们已经存在于宿主体内，而且可以生产一些特定的细胞。例如，间叶细胞可以生成结缔组织。造血干细胞可生成多种血细胞系，神经干细胞有可能生成神经组织。因此，成熟干细胞主要用于组织的原位修复。此外，这种细胞的来源也很令人感兴趣，因为他们来自宿主本身。
 
 Robin-guest:
 处理胚胎干细胞和成熟干细胞有什么不同？
 
 Evan Snyder:
 我认为胚胎干细胞、胎儿干细胞和成熟干细胞都有所不同- 特别是来源于大脑和髓索的 – 还是一个很活跃的研究，事实是我们并不完全了解它们是不是绝对不同。因此，从研究的角度来看，研究所有的干细胞是非常重要的，特别是一些平行比较实验。从他们定义来看，人们会认为来自一个发育阶段的干细胞应该不同于另一发育阶段的干细胞，但尚不清楚事实是否如此。而且事实有可能是每一器官的每种疾病，必须自己独特的干细胞才能治疗，因此有必要研究它自己的干细胞。并且，由于大部分的神经疾患极为复杂，人们有可能采用不同发育阶段的干细胞和不同的治疗方法（如移植）联合治疗。

美国在线干细胞讨论（二）

BioMan asks:
 干细胞疗法是不是髓索损伤患者的真正希望？需要多久人们才能看到这项研究给我们带来的帮助？
 
 John McDonald:
 当然了，我想我们都很清楚，对于任何一种疾病，不可能只有一种疗法，往往需要多种方法结合使用。现在有关髓索损伤已经有好几个无须移植三期临床实验，那些方法也同样可能解决问题。髓索损伤最明显的问题是机体没有足够的细胞来代替损伤后的细胞损失。最近的研究发现，来自髓索的成熟干细胞有生成新细胞的功能。大量的移植研究提示我们，必须了解内生干细胞的潜能。最终的结果会是，我们只需刺激内生细胞，使之足以补充损坏和失去的正常细胞。正象Dr. Snyder指出的，虽然干细胞移植让人们看到了希望，但最终还需要更多的治疗参与进来。
 
 Evan Snyder:
 我完全同意John所说的多因素治疗方法。现在一个最大的问题是我们发现干细胞存在于人的一生，什么才是最好的呢？John也指出了各种手段和方法，一种就是采用外来的干细胞-移植是最好的例子- 这些细胞显然都来自正在发育的器官，如胚胎或胎儿，也可能来自成人。或者，也可以尝试一下内生干细胞。我们已经知道身体有自我修复的功能，那么这种修复功能可能就来源于干细胞。
 
 guest-Jeyanthi:
 Snyder教授，对于间叶组织干细胞在修复神经时，能为移植物提供适当微环境的问题，您怎么看？
 
 Evan Snyder:
 首先，我并不完全确信间叶组织干细胞是神经细胞的来源，我们还必须做更多的实验来证实。神经细胞的成熟不仅仅只是能够检测出几个标志，还必须有相应的功能。当然，就算是间叶组织干细胞能够成为神经细胞，它也可能不能生成足够数量的细胞来重建神经系统。因此，我的意见是，如果要想修复神经系统，必须追根溯源，找到能够形成足够数量的干细胞，无论是神经干细胞还是全能细胞。
 
 Annemarie Moseley:
 首先，让我以间叶组织干细胞为例，来明确成熟干细胞生成的细胞数量。在Osiris的典型作法是提取30 mL的骨髓抽吸物（约两大汤匙的骨髓），最少在28天里，我们可以从样品中得到5 x 1010个细胞。此外，还可将此细胞传代至少6次。因此，我认为，对于Snyder博士的观点，得到足够数量的细胞并不是限制因素。然而，我认为，我们其实至今还不了解细胞的全部功能，我同意Snyder博士的看法，对细胞系的几个特异标志的鉴定并不能取代对功能性细胞系的鉴定，如神经细胞。但我们的确知道间叶组织干细胞能够生成大量的骨组织。还有骨髓基质、软骨、关节和脂肪与间叶组织干细胞更为密切，比起神经细胞来，它们更容易从MSC获得。
 
 Hoping asks:
 是不是干细胞对人的任何类型都相容，与红细胞不同？
 
 Annemarie Moseley:
 去年，我们在Osiris开始研究MSC的免疫性。我们发现这些细胞并不局限于相容的特异个体，它们可能实现完全不相容个体的骨髓基质，软骨，肌肉和骨组织之间的嫁接。此外，我们还发现注入不相容的干细胞，不会引起免疫应答和排斥。请Dr. Snyder 或 Dr. McDonald为我们解释胚胎干细胞的免疫基础。
 
 Evan Snyder:
 有趣的是，我们在神经细胞上也发现同样的情况，不同种属、不同年龄的受体对克隆的干细胞完全耐受，而且也没有发现免疫排斥，无须免疫抑制剂。这一点我们相信是干细胞研究的关键之处。
 
 John McDonald:
 我认为现在对干细胞的免疫研究还相当早，但这些发现确实激动人心。在一些传统免疫排斥学说中，干细胞及其分化型应该表达MHC分子。
 
 Annemarie Moseley:
 我们发现MSC细胞不表达MHCII类分子，而且也不表达B7分子，B7分子对免疫识别相当重要。因此，在体外观察他们的分化细胞，也没有发现MHCII类分子。我应该说，通常情况下，比起造血系统，结缔组织表达的MHCII类分子较少。
 
 Evan Snyder:
 我们也发现神经干细胞不表达II类分子，至少，在未分化阶段是这样。
 
 Roger Pedersen:
 现在又是一个话题了，干细胞与癌症的关系如何呢？
 
 Cell-guest asks:
 癌症患者使用干细胞疗法会怎样？
 
 Evan Snyder:
 我们的确对神经干细胞可能做为基因载体来治疗脑部肿瘤非常感兴趣。我们已经观察到，神经干细胞能表达基因，包括治疗性基因，因此可以用来除去癌细胞。我们希望这种疗法能成为脑部肿瘤的附加疗法，与现在应用的其他方法协同作战。
 
 guest-Niels:
 在骨髓瘤这样的骨髓肿瘤会有什么办法？
 
 Annemarie Moseley:
 当然，在我们的临床实验中，采用造血干细胞移植治疗造血系统恶性肿瘤（如多发性骨髓瘤和白血病）的同时，也考虑协同移植MCS细胞。并评价MSC对基质细胞的重建是否在移植后增加了红细胞的恢复，以及在同种移植的移植物抗宿主反应中所起的作用。
 
 guest-Polly:
 如果干细胞可以特异分化，那么会不会在移植到患者体内后开始癌性变？
 
 John McDonald:
 任何分化细胞都有形成肿瘤或无控制地生长的危险性。例如，胚胎干细胞的一个特性就是当注射到免疫妥协的个体时，可以形成畸胎瘤（肿瘤）。关键是，它形成的是正常组织，但是位置却不正常。因此，最近有政策限制全能细胞在移植方面的使用。
 
 Annemarie Moseley:
 与胚胎干细胞相比，成熟干细胞不是永恒生长的，它们有自己的生长期。分型后，成熟干细胞不会再分化，因此，远期的致癌效应的风险要比胚胎干细胞小。此外，在开始临床实验前，我们在裸鼠和其他模型上做实验，证实成熟细胞恶性化的可能性极小。
 Bio Online:
 时间到了，很感谢大家的参与。那么最终我们得到了什么结论呢？
 
 Evan Snyder:
 我的观点是，干细胞研究给全世界带来的最重要的贡献是使我们了解到我们自身的可塑性。这种可塑性并不仅仅只存在于发育期，而可能伴随我们一生。也许与疾病战斗的方法不仅仅是与自然对抗，还应该利用我们自身的发展潜能。这个领域的研究还很不成熟，还有更多的奥秘在遥远的前方等待我们。

干细胞燃起人类健康新希望

属细胞生物学领域的干细胞研究和产品开发所需的费用选择低于人类基因组工程。如果说由于资金、设备和人才方面的欠缺，我国在人类基因组这项工程的竞争中最终可能只占有1%的份额，那么我国应在干细胞工程中全力以赴去竞争应有的份额，以带动我国其它生物技术的发展，避免将来出现中国人需花钱向外国企业购买中国人自己的干细胞来治病的尴尬局面。
 
 　　1999年12月，美国《科学》杂志公布了当年世界科学进展的评定结果，干细胞的研究成果列在举世瞩目耗资巨大的人类基因组工程之前，名列十大科学进展首位。干细胞研究何以引起如此重视？是因为它为人类的健康提供了新希望。
 
 研究干细胞的科学意义
 
 　　干细胞的“干”译自英文“Stem”，意为“树”、“干”和“起源”。干细胞即起源细胞。按其功能，干细胞可分为全能干细胞和组织干细胞。前者能发育分化形成完整的机体，后者是一种或几种组织的起源细胞。人胚胎干细胞可发育成人，因此是全能干细胞，克隆人或克隆动物便从胚胎干细胞着手。
 
 　　干细胞的用途很广，涉及医学多个领域。干细胞及其相关生物技术的迅速发展得益于对干细胞上述功能的认识。目前科学家已能在体外鉴别、分离纯化、扩增和培养人体胚胎干细胞、原始胚胎干细胞以及多种组织干细胞，并以干细胞为种子培育成功一些组织器官。干细胞及其衍生组织器官的临床广泛应用必将导致一次医学革命，产生一种全新的治疗技术，即再造正常的甚至年轻的组织器官。这种再造组织器官的新医疗技术将使任何人能用上自己或他人的干细胞和干细胞衍生的新组织器官，来替代病变或衰老的组织器官。假如在年老时能使用上自己或他人婴幼儿或青年时期采集保存的干细胞及其衍生组织，那么人类长期追求的长生不老的幻想就有可能成为现实。
 
 　　实际上，移植造血干细胞取代病变的造血细胞，治疗白血病和一些遗传性血液病已有几十年的历史，挽救了许多人的生命。造血干细胞移植包括骨髓移植，脐血和外周血干细胞移植。造血干细胞移植是目前治愈难治性白血病和某些遗传性血液病的唯一希望，在肿瘤和难治性免疫疾病的治疗中也有其独特的作用。干细胞移植需要供者和受者的白细胞抗原匹配，才不产生排斥反应，使供者的干细胞能在受者体内长期生存。孪生兄弟姐妹间白细胞抗原型号完全匹配，是最理想的供体，但孪生兄弟姐妹很少，实际上临床应用不多。同胞姐妹或兄弟之间的白细胞抗原型号匹配的可能性较大，是目前临床异基因造血干细胞移植的主要干细胞来源。然而临床上只有1/4的病人能获得同胞的干细胞。特别在我国，多数家庭只有一个孩子，能获得亲属干细胞的可能性就更低。非亲属之间造血干细胞的白细胞抗原型号完全匹配的可能性只有5万到10万分之一。因此，许多适合造血干细胞移植的患者因找不到所需的白细胞抗原配型相同的造血干细胞而失去治疗的机会。为解决干细胞来源缺乏的困难，许多国家的医疗机构或红十字会建立了骨髓库和脐血库，前者主要将志愿捐献骨髓者进行登记检查和白细胞抗原配型，一旦有患者需求，通知健康志愿者前来捐献骨髓。后者则采集储存可供移植的脐血干细胞，随时提供给白细胞抗原配型基本相同的患者进行移植治疗。骨髓和脐血干细胞库的建立和完善必将使更多的患者能有机会接受到这一新的治疗方法。目前干细胞的研究已扩展到间叶系干细胞、神经干细胞和血管干细胞的移植以及多种组织的再造。可以预料其它组织干细胞的移植在不久的将来会广泛应用于临床。
 
 　　干细胞的广阔应用前景促使干细胞技术相关产业应运而生，成为生物技术领域最热点产业之一。以研制和生产供临床治疗和科研所需干细胞产品为目的的公司纷纷成立。目前尚难预料这些产业一定会取得很大的成功。综合造血干细胞移植治疗疾病的经验，健康干细胞的来源缺乏是一大难题，应用上也存在一些障碍，例如如何彻底去除患者病变组织细胞，净化移植用干细胞，以消除疾病的复发；如何提高白细胞抗原配型的精确度以降低排斥反应，提高干细胞植活率；如何较大规模地分离纯化和扩增干细胞，特别是早期干细胞，使患者能在移植时得到足够的干细胞等等。另外，胚胎干细胞和一些组织干细胞的广泛应用在技术上还存在不少其它困难。但可以肯定在不久的将来，人们会听到更多的有关干细胞研究进展的消息和新闻报道。
 
 我国干细胞研究现状
 
 　　我国是世界上人口最多的国家，需要干细胞移植治疗的疾病发病率与其它国家大致相似。由于我国早就实施了计划生育政策，目前的家庭结构以独生子女家庭为主体，能提供具相同或相关基因的干细胞的可能性较其它国家低，因此是干细胞及其衍生组织需求最大最迫切的国家。
 
 　　上述介绍使我们认识到干细胞的重要性和我国需求的急迫性，摆在我们面前的问题是我国目前是否具备开展干细胞研究和应用的能力，能否研究开发出适合中国人需求的干细胞产品和相关医疗技术。对这个问题我们应有清晰的认识。实际上，我国的干细胞研究和应用已有一定的基础，其中研究和应用最多的是造血干细胞。早在60年代，我国就开始了骨髓移植的研究，到70年代末80年代初，临床骨髓移植治疗血液病在我国的主要城市陆续开展，90年代以来，除骨髓移植外，外周血和脐血干细胞移植也逐步普及应用治疗血液病和肿瘤。据不完全统计，到目前为止，我国各地共进行了近2000例造血干细胞移植，许多白血病和其它疾病患者接受了干细胞移植治疗已完全治愈。
 
 　　值得关注的是，美国等发达国家除许多干细胞企业应运而生外，政府高度重视，不但给予高强度支持而且开始从宏观上着手组织这项可能导致医疗革命的高新技术，为此立法建章，鼓励开发但又不违背医学伦理。美国、法国、意大利和日本等国政府资助建立脐血干细胞库，变废为宝，治病救人。我国对干细胞的研究近年来虽然通过各种基金也进行了一些资助，但这些支持的强度远不够与先进国家竞争，需要进一步支持。

以上干细胞各贴转自生物引擎

强帖，学习中！！

班竹辛苦啦！！！