接上:
最初的公开试验,由在耶路撒冷的Prof. Z. Argov和在英国曼彻斯特的Dr. J. Sussman指导,在16位MG患者中显示有预期疗效且无其他副作用(已经在2003年美国神经内科学术会议上介绍早期结果和报告)
临床人体实验已经证明单一用药的改善,这种药和吡啶斯的明有同样的效果而药效可高达一天以上。当前, Ester公司承认并支持Prof. Argov,他正在18位病人中进行为期更长(30天)的第二期临床实验,这是为了找到Monarsen最合适的用药量,这次试验将包括为数更多的MG患者。 理论上,Monarsen对损坏MG患者神经肌肉接头的副作用可能次于吡啶斯的明。如果是这样的话,这种药有利于控制这种病的发展进程。
2003年11月,这家公司的Monarsen被FDA认证为唯一药品(Orphan Drug Designation)并且2004年5月也获得了欧洲管理机构(EMEA)的类似认证。为了在美国开展临床人体试验这家公司和FDA在2004年4月举行了预备会议。