以色列魏茨曼科学研究院福克斯教授经研究用基因工程治疗重症肌无力症可获得较好效果,并取得了动物试验的成功,为该病的治疗开辟了新途径。这一研究成果刊登在前日出版的《国家科学院研究进展》上。
重症肌无力症是一种自体免疫疾病,患者的免疫系统错误地攻击神经与肌肉间的信号传递受 体——乙酰胆碱。随着这些受体的逐渐损失,神经与肌肉间的信号传递被打断,病人出现面部、喉咙、四肢肌肉无力症状,病情严重时可导致呼吸器官肌肉麻痹危及生命。目前治疗中使用的抑制免疫系统皮质类固醇药品都有较大的副作用,科学家一直在寻找能仅抑制部分致病免疫结构,而不破坏人体其他免疫功能的治疗方法。
福克斯教授运用基因工程手段获得了人类乙酰胆碱受体片段,即受体分子中突出于肌肉细胞 表面且作用于重症肌无力相关抗体的那一部分。研究的另一大发现是这一受体片段无须注射,通过鼻腔即可对患者进行安全治疗。他对患同样疾病的实验猫实施了这一治疗方法,病猫的症状明显改善。还有一个尚未公布的研究成果是,如果将这种受体片段混入食物,也可取得同样的治疗结果。他称,这一新疗法的安全性好,受体片段易抑制,治疗方法简便。由于攻击靶标明确,达到了既可治疗又能同时避免其他免疫结构损伤的目的。
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