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●重症肌无力创新疗法在欧盟获批

8月11日，argenx公司宣布，欧盟委员会(EC)已批准Vyvgart(efgartigimod alfa-fcab)上市，作为标准疗法的附加疗法，用于抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的全身型重症肌无力(gMG)成人患者的治疗，该药也由此成为首款在欧盟获批治疗这类患者的FcRn阻断剂。在中国，再鼎医药通过合作获得了这款创新疗法在大中华区的开发和商业化权益，目前该药也已经在中国申报上市。

重症肌无力是一种罕见的慢性自身免疫性疾病。免疫球蛋白G(IgG)抗体会破坏神经和肌肉之间的沟通，引起虚弱和可能危及生命的肌无力。超过85%的患者在发病后18个月内进展为全身性重症肌无力，进而导致极度疲劳和面部表情、言语、吞咽和活动困难。三、资本市场

再鼎医药合作伙伴argenx 8月12日宣布，欧盟委员会（EC）已经批准了VYVGART™ （efgartigimod alfa-fcab）的上市申请，用于与现有标准疗法联用，治疗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力。

该上市批准适用于欧盟全部27个成员国以及冰岛、挪威和列支敦士登。

Efgartigimod在欧盟的获批是基于全球3期临床研究ADAPT的结果，该结果已发表于2021年7月出版的《柳叶刀·神经病学》。ADAPT研究达到了其主要终点，表明与安慰剂相比，在接受efgartigimod治疗后，有明显更多的乙酰胆碱受体抗体阳性的gMG患者是重症肌无力日常活动评分（MG-ADL）应答者（68%对比30%；p<0.0001）。应答者定义为在第一个治疗周期内MG-ADL评分连续4周或以上至少改善2分。

此外，efgartigimod治疗后患者的定量重症肌无力评分（QMG）的应答率也明显高于安慰剂（63%对比14%; p<0.0001）。应答者定义为第一个治疗周期内QMG评分连续4周或以上至少改善3分。

在ADAPT临床研究中efgartigimod显示出具有良好的安全性。最常见的不良反应是上呼吸道感染（10.7%对比4.8%安慰剂）和尿路感染（9.5%对比4.8%安慰剂）。

Efgartigimod是首个也是目前唯一在美国和欧盟获批的FcRn拮抗剂，用于治疗AChR抗体阳性的成人全身型重症肌无力，在日本获批用于治疗对类固醇或非类固醇免疫抑制疗法（ISTs）没有充分应答的全身型重症肌无力成人患者。

在中国，今年7月，国家药品监督管理局也已正式受理了efgartigimod的新药上市申请，用于治疗全身型重症肌无力。

*本文提及的药物和相关适应证尚未在中国内地获批/上市。