重症肌无力病友之家问答讨论 → 靶向治疗重症肌无力

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雷人
 


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听说靶向治疗治疗重症肌无力很有效,不知哪家医院开展了。

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天山雪莲


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靶向治疗治疗重症肌无力药物


美國時間2017年10月23日,由Alexion製藥公司研發的單克隆抗體藥物Soliris(商品名:Ecolizumab)被FDA批准擴展適應症,用於治療抗乙醯膽鹼受體(AChR)抗體陽性的全身型重症肌無力(gMG)成年患者。這是該藥物被FDA批准的第三個適應症,也是目前可用於治療重症肌無力的第二個單克隆抗體藥物。


库珠单抗 (eculizumab,商品名Soliris) 被认为是“世界上最昂贵的药物”,它使用一年的价格是409500美元,用于治疗两种罕见的血液疾病。依库珠单抗是一种抑制末端补体C5的重组人源型单克隆抗体。该抗体对C5有高度亲和力,能阻断C5a和C5b-9的形成,并保护哺乳动物细胞不受C5b-9介导的损伤,完全阻断补体介导的血细胞破坏。依库珠单抗是由亚力兄制药公司(Alexion Pharmaceuticals)投入8亿美元、用了15年时间研发出来的。临床上用于治疗罕见的血液疾病包括阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)和 非典型溶血尿毒综合征(aHUS)。剂量规格为300 mg单次使用小瓶,每瓶含30mL的10mg/mL无菌,无防腐剂溶液。

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