Cytokinetics实验性药物tirasemtiv IIa重症肌无力CY-4023研究取得积极数据

关键词： Cytokinetics tirasemtiv 重症肌无力

2012年11月26日讯 /生物谷BIOON/ --Cytokinetics公司今日公布了近期完成的有关tirasemtiv的一项IIa期“疗效证据（Evidence of effect）”临床试验CY 4023的积极数据，该试验在全身重症肌无力（Myasthenia gravis，MG）患者中开展。

Tirasemtiv通过增强骨骼肌快肌肌钙蛋白复合物对钙疗法的敏感性，能够选择性激活该复合物，从而增强响应神经元输入的骨骼肌力量，并延迟骨骼肌疲劳的发生及减轻疲劳的程度。

Tirasemtiv是Cytokinetics公司骨骼肌收缩项目中的实验性药物，目前正作为一种潜在的肌萎缩性侧索硬化症（ALS）药物，将在一项名为BENEFIT-ALS的国际性IIb期临床试验进行评价，目前该试验正在招募患者。

CY 4023是一项双盲、随机、3周期交叉、安慰剂对照、tirasemtiv药代动力学及药效学研究，主要目的是评估tirasemtiv对肌肉力量、肌肉疲劳、肺功能的各种测量结果的影响。

研究中，在服药6小时后，与tirasemtiv治疗剂量相关的定量MG评分（QMG）的改善（即减少）呈现统计学显著方式（-0.49 QMG points per 250 mg; p = 0.02）。QMG是一种评估疾病严重程度的指数，通常作为MG患者中临床试验的主要终点。此外，QMG中某些部分的减少及其与剂量的关系具有统计学显著或边缘显著意义。该项研究的数据有待进一步分析，更完整的结果将提交至即将到来的临床会议。

临床试验中，250mg及500mg tirasemtiv的耐受性良好，无严重不良事件报道。最常见的不良事件为头晕。（生物谷bioon.com）

编译自：CYTOKINETICS ANNOUNCES POSITIVE DATA FROM A PHASE IIA CLINICAL TRIAL OF TIRASEMTIV IN PATIENTS WITH MYASTHENIA GRAVIS