[AAN 2013]重症肌无力治疗新药研究
研究者美国杜克大学重症肌无力诊所创始人，北卡罗来纳州达勒姆Donald B. Sanders博士说，“这些结果表明tirasemtiv可改善重症肌无力的功能，且这些研究结果将被用于进一步支持tirasemtiv在神经肌肉疾病中的应用。几乎所有用于治疗重症肌无力的药物如强的松，硫唑嘌呤等都对免疫功能有影响。但tirasemtiv是对症疗法，可以改善对其它治疗无应答患者或有禁忌患者的肌力。”
据说该药物是通过增加对钙的敏感性选择性激活快骨骼肌肌钙蛋白复合物，从而增加骨骼肌力对神经元输入的应答，并延缓发作，减少肌肉疲劳程度。Sanders博士指出，已证明单剂量能增加健康志愿者，ALS患者以及小腿跛行患者骨骼肌强度和耐力。Tirasemtiv可减少重症肌无力大鼠模型肌肉易疲劳，增加肌肉力量和握力。
研究概述
目前的研究是一项双盲，随机，3周期交叉设计研究，共包括32例全身性重症肌无力患者，定量重症肌无力（QMG）分级评分为2或3分。上述患者随机给予单次口服剂量的安慰剂，250mg的tirasemtiv和500mg的tirasemtiv，间隔时间约为1周。这项试验旨在评估tirasemtiv对各种骨骼肌强度以及乏力检测的影响，包括肺功能的检测。服药后6小时，观察该药物QMG评分剂量相关改善。
表1 Tirasemtiv与安慰剂的QMG分数变化
分析显示服用500mg tirasemtiv5小时后QMG评分提高3分以上的患者是安慰剂组的两倍（12：6，P = 0.098）。此外，预测肺活量（FVC）百分比较安慰剂组高。
表2 预测肺活量高（与安慰剂组相比）
研究报道该药物耐受性良好，无严重不良事件发生。在本试验中最常报告的不良事件是头晕，所有均较轻，1例为中度。
另一项有关Tirasemtiv治疗肌萎缩侧索硬化的400例患者2b期临床试验正在进行中。
编译自：Tirasemtiv: Initial Promise in Myasthenia Gravis.medscape.Apr 03, 2013
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发表时间：2015-03-15 21:49:59 
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