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ZHAOZHAO
 


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元培产业情报:美国:Soliris(eculizumab)有助治疗重症肌无力
2011-09-22 09:40:40 来源:元培产业情报 浏览次数:19166     美国当地时间9月14日讯:
    Alexion公司当日宣布,试验证实Soliris(eculizumab) 治疗重症肌无力(gMG))可使病情好转。
    2期研究为一项随机、双盲、安慰剂控制的交叉研究,共招募14名未经免疫抑制剂治疗的中重度肌无力患者,旨在评价Soliris(eculizumab)治疗重症肌无力患者改善疾病严重程度评分(QMG得分)的临床意义。试验的主要终末点及次要终末点均已达到,试验具临床意义和统计学意义。据悉,在旧金山召开的重症肌无力协会 (MGFA)年度会议上已公布了此向2期研究成果。
本文来源于 元培产业情报 http://info.yup.cn


 

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转播到腾讯微博 发表时间:2012-06-07 17:08:01  IP:已记录
天山雪莲


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Soliris (eculizumab) 第一个用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)

来源:www.fda.gov、<<药学进展 >>2006年02期 | 发布日期:2007年4月23日

 

3月16日,美国FDA批准了由美国Alexion制药公司研制的、迄今为止临床上唯一一个用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)的药物Soliris (eculizumab)。Soliris属于罕见病药物(Orphan Drug),为全新分子实体(New Molecular Entity,NCE)。阵发性睡眠性血红蛋白尿症为一种罕见的血液疾病,常见于成年人。患者主要表现为红细胞发育异常,当这些异常红细胞出现在血液系统时被血液中的补体系统破坏,从而引起溶血性贫血并导致病人尿液颜色变深。依严重程度的不同,病人可出现疼痛、疲劳、衰弱无力、需频繁输血、血凝、以及致命的中风、心脏疾病和肠道疾病等。在Soliris今天被FDA批准以前,没有任何有效的治疗该病的手段。
Soliris的作用机制主要通过抑制血液中补体系统的活性、从而使发育异常的红细胞免遭破坏。在有87例PNH病人参与的持续26周的随机、双盲及安慰剂对照的临床试验以及其它一系列的临床研究中,服用Soliris的病人其血中血红蛋白水平一直保持比较稳定的水平,而且病人需要输血的次数也明显减少。
由于Soliris抑制机体免疫系统功能,从而增加了病人对某些严重感染的易感性。服药病人易出现细菌性脑脊膜炎,因此在使用该药之前,病人均需要接种脑脊膜炎疫苗。

Eculizumab(h5G1.1)是抑制末端补体成分活化的重组人源型单克隆抗体,其能特异性地键合到人末端补体蛋白C5,通过抑制人补体C5向C5a和C5b的裂解以阻断炎症因子C5a的释放及C5b-9的形成.临床前研究表明该抗体对C5有高度亲和力,能阻断C5a和C5b-9的形成,并保护哺乳动物细胞不受C5b-9介导的损伤.

阵发性睡眠性血红蛋白尿症

阵发性睡眠性血红蛋白尿(paroxysmal nocturnal
hemoglobinuria,PNH),系获得性的红细胞膜缺陷引起的慢性血管内溶血,常睡眠时加重,可伴发作性血红蛋白尿和全血细胞减少症。本病虽少见,但近年发病有增多趋势。我国北方多于南方,半数以上发生在20-40岁青壮年,个别10岁以下及70岁以上。男性多于女性。我国患者的临床表现与欧美例有所不同,起病多隐袭缓慢,以贫血、出血为首发症状较多,以血红蛋白尿起病者较少。个别以感染、血栓形成或再障表现,起病急骤。

诊断
(一)病史及症状
⑴ 病史提问:注意:①有无黄疸、突发性腰背部疼痛及剧烈腹痛史。②是否有顽固性的头疼,间歇性酱油色或洗肉水样尿病史。
⑵ 临床症状:头昏、头疼、乏力、气短、心悸;寒战、发热、腰痛、胸闷;血尿或酱油色尿。

(二)体检发现
贫血外貌、皮肤、巩膜黄染、脾轻度肿大或正常。

(三)、辅助检查
1. 血象:血红蛋白减少,呈正细胞或小细胞低色素性贫血;白细胞、血小板减少或正常;网织红细胞增高;球形红细胞增多,易见红细胞碎片,可见幼红细胞。
2. 骨髓象:由增生明显活跃到增生不良不等,以幼红细胞增生明显。粒系、巨核细胞系正常。细胞内、外铁减少或缺如。

3. 血间接疸红素增高,血清结合珠蛋白减少或消失,血浆游离血红蛋白增高。尿含铁血黄素阳性。
4.直接抗人球蛋白试验、间接抗人球蛋白试验均阴性。
5.酸溶血试验、糖水试验、蛇毒因子溶血试验阳性。

(四)、鉴别诊断
1. 遗传性球形红细胞增多症:鉴别要点参见自身免疫性溶血性贫血。
2. 葡萄糖-6-磷酸脱氢酶缺乏症:鉴别要点参见自身免疫性溶血性贫血。
3.自身免疫性溶血性贫血:直接抗人球蛋白试验阳性或间接抗人球蛋白试验阳性。
4.阵发性冷性血红蛋白尿:遇冷后出现手足发绀,保暖后好转;冷热溶血试验阳性。

治疗
铁剂:硫酸亚铁 0.3 2~3次/d,或福乃得 1片 1次/d,口服。叶酸 5~10mg 3次/d,口服。
雄激素:康力龙 2mg 3次/d,口服。或丙酸睾丸酮 100mg 1次/d,或苯丙酸诺龙50mg 2次/周,肌肉注射。
糖皮质激素:氢化考的松 100~200mg/d,静脉滴注,3d后改用强的松 20~40mg/d,口服,疗程3~6月。
6%右旋糖酐:500~1 000ml/d,静脉输注。用于急性溶血或腹痛危象时。
输血:贫血严重者应输注洗涤红细胞。

年龄<40岁,有条件者行异基因骨髓移植。


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转播到腾讯微博 发表时间:2012-06-07 18:42:47  IP:已记录
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