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sairicai


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 实验治疗显示对重症肌无力有效

作者:Caroline Cassels 出处:WebMD医学新闻 

  August 13, 2007 — 一个小型开放标签研究的初步结果显示,一种口服反义寡核甘酸(antisense oligonucleotides) 可以减轻重症肌无力(MG)的肌肉无力严重度,这类新药物为神经肌肉疾病治疗带来新希望。

  

  在第1b期试验中,包括了16 MG 病患,研究者来自Hadassah Hebrew 大学医学中心,发现口服EN101 (Monarsen, Ester Neurosciences Ltd) 减少疾病严重度达平均46%,病患在肌肉功能、吞咽时间以及眼睑下垂等方面觉得改善。

  

  该研究的主要作者,Zohar Argov教授在美国神经学会的一篇声明中表示,这是我们首次可以显示口服反义制剂治疗神经疾病是有效且安全,长期以来,我们一直在寻找口服给予反义制剂,因为此类制剂预期可以改善病患顺从性,而非每天注射。

  

  简报登载于814日的神经学期刊(Neurology)。

  

  【安全有效】

  EN101反义制剂对抗「乙酰胆碱酯酶(AChE)」的催化和非催化效果,作者报告指出,设计用来诱导破坏AChE的剪接片段(splice-variant) ,不论是静脉注射还是口服,对实验模式的MG显示有短期及长期治疗效果。

  

  此研究的目的是评估MG短期服用的安全性,并且监控病患的功能状态改变,以评估有效性。

  

  此开放标签试验包括16位稳定MG病患,每天接受至少180 mg 的 pyridostigmine,为了评估MG 状态,研究者使用「定量MGQuantitative MG (QMG) 」评分,逐步增加口服 EN101剂量,在一开始,给予500 μg/kg剂量3天,追踪此治疗处方,监控病患1个月,其中4位研究对象稍后在一个可变基础上服用EN10,为期14周。

  

  报告的不良反应包括嘴巴和眼睛干燥,虽然这些症状可能与研究药物有关,但研究者表示也可能是因为停止长期使用的pyridostigmine所导致。

  

  【临床上有意义】

  作者指出,进一步来看,在治疗和追踪期间,所有的生理、生化、凝血参数、血液计数和尿液检查等都没有改变,那4位服用药物4周的病患也是如此。

   

  整体观之,QMG分数平均比开始时增加6.13,有46.5%的改善。

   

  作者表示,以QMG分数测量发现,使用EN101导致显著的改善MG严重度,被视为有临床重要性,大多数病患在第4天时即比开始时(pyridostigmine)有所改善,显示此一口服反义制剂治疗可与传统药物治疗有相似效果。

  

  不过,Argov医师表示,虽然研究发现有效,仍需小心谨慎解释这些初步结果。

  

  作者指出,这是一个开放标签研究,虽然难以知道安慰剂如何改善吞咽时间和眼睑下垂,但无法排除安慰剂效果;再者,持续数日的改善和个别与整体QMG分数的良好关联,都不能视为安慰剂效果。

  

  【广泛治疗涵义】

  在一篇伴随而来的编辑评论中,圣路易大学医学中心的Henry J. Kaminski医师指出,这项研究是第一个显示口服给予反义制剂有效的临床试验,他更进一步指出,研究者的努力带来MG以外的治疗冲击。

  

  Kaminski医师表示,Argov和其同事研究外围突触胆碱平衡但中央突触胆碱不平衡的疾病,例如阿兹海默氏症和脑创伤,也可受益于EN101类成分;有关MG的发现引领该研究朝向自体免疫和突触传递,这个MG的治疗方法可能是神经和精神异常的治疗新方向。

  

  该试验受Ester Neuroscience Ltd.赞助。作者报告指出,该研究的共同作者,Hebrew大学的S Brawer博士和 O Ben-Yoseph博士是 Ester Neuroscience的员工,而 Hermona Soreq博士是Ester Neuroscience的科学咨询主任。

 

斗斗PS.资料由病友mgp 的丈夫提供。拖了较长时间才发出来,深感抱歉!

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转播到腾讯微博 发表时间:2012-08-23 14:16:59  IP:已记录
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